El ISCIII contribuye a la investigación sobre Parkinson con tres publicaciones sobre escalas de evaluación de la enfermedad

Un equipo de investigadoras del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha publicado recientemente tres artículos sobre escalas de valuación de la enfermedad de Parkinson. Una de estas guías se centra en el parkinsonismo infantil, una patología infrecuente pero con necesidad de mejoras en su abordaje.   Las investigadoras que lideran estos estudios, que desarrollan su trabajo en el Centro Nacional de Epidemiología (CNE), son Carmen Rodriguez-Blazquez y Maria João Forjaz. Según explican, la investigación en resultados de salud "permite obtener escalas válidas y fiables, muy necesarias tanto en la evaluación clínica de pacientes, como en los ensayos clínicos y los estudios epidemiológicos. Desde el CNE-ISCIII desarrollamos esta línea de trabajo con importantes aplicaciones clínicas en el ámbito de la enfermedad de Parkinson, como ejemplifican estas tres últimas publicaciones".   El primero de los artículos, publicado en la revista Movement Disorders, ha permitido validar una escala para evaluar eficazmente el parkinsonismo en la infancia temprana, así como la distonía que suele coexistir con esta enfermedad. Realizado en colaboración con un equipo internacional liderado por la doctora Roser Pons, del Departamento de Pediatría del Hospital Agia Sofia, en Atenas, este estudio aborda la necesidad de una escala de evaluación especializada en esta enfermedad en el ámbito infantil, que aparece de manera infrecuente. La Escala de Evaluación del Parkinsonismo y la Distonía Infantil (IPDRS) está diseñada específicamente para recoger las características clínicas clave del parkinsonismo en la infancia temprana particularmente sus síntomas motores, no motores y discinesias. Esta escala permite cuantificar la gravedad de la enfermedad y otras características asociadas, monitorizar su progresión y evaluar la respuesta al tratamiento en entornos clínicos. Los análisis de las características psicométricas de la escala indican que la IPDRS es una herramienta fiable y válida para evaluar el parkinsonismo en los primeros años de vida, a pesar de que se necesitan estudios con un mayor tamaño muestral para confirmar los resultados y completar el proceso de validación. Esta escala no solo posee un valor en la práctica clínica, sino que puede ser de gran utilidad en la evaluación de nuevos tratamientos.   Carmen Rodriguez-Blazquez y Maria João Forjaz, investigadoras del Centro Nacional de Epidemiología del #ISCIII y coautoras de los artículos. El segundo de los artículos, publicado en la revista Movement Disorders Clinical Practice, se centra en los sentimientos de vergüenza que suelen sufrir las personas afectadas enfermedad de Parkinson, una realidad que tiene un importante impacto negativo en su calidad de vida. Las investigadoras del CNE, junto con un equipo de investigadores de Suiza, validaron en 2020 una escala de autovaloración de sentimientos de vergüenza asociados a la enfermedad de Parkinson (ver artículo aquí), un trabajo que permitió identificar grupos de pacientes y su característica asociadas. En el estudio ahora publicado, se ha identificado un grupo de pacientes particularmente vulnerable a sentir vergüenza relacionada con síntomas motores y no motores, y que presentan síntomas de ansiedad, depresión, apatía y menor calidad de vida. Las autoras concluyen que este grupo de pacientes podría beneficiarse de intervenciones específicas, farmacológicas y no farmacológicas, que mejoren su estado de salud y su calidad de vida. La tercera publicación, llevada a cabo en colaboración con el investigadoros jubilado del CNE-ISCIII Pablo Martínez Martín, ha revisado una gran variedad de escalas específicamente diseñadas para la evaluación de la enfermedad de Parkinson. Los resultados de este metanálisis se han publicado como un capítulo específico en el 'Manual de práctica clínica en la enfermedad de Parkinson: recomendaciones diagnóstico-terapéuticas de la Sociedad Española de Neurología'.  Las investigadoras del ISCIII explican que seleccionar los instrumentos más adecuados para los objetivos de un estudio o para la práctica clínica diaria "supone conocer no sólo sus características de contenido y estructura, sino la calidad de la medida en lo que se refiere a sus propiedades psicométricas". Sobre esta base, la guía de la Sociedad Española de Neurología, que reúne la evidencia científica disponible, "puede ser de gran utilidad para investigadores, neurólogos y profesionales clínicos que asisten a pacientes con enfermedad de Parkinson, contribuyendo así a la transferencia de resultados de investigación a la práctica clínica". Referencia de las publicaciones: •  Pons, R., Pearson, T.S., Perez-Dueñas, B., Garcia-Cazorla, A., Kurian, M.A., Dalivigka, Z., Zouvelou, V., Outsika, C., Kokkinou, E., Sigatullina-Bondarenko, M., Darling, A., O'Callaghan, M.d.M., Spaull, R., Steel, D.B.D., Salamou, E., Forjaz, M.J. and Rodriguez-Blazquez, C. (2025), Development and Preliminary Validation of a Parkinsonism-Dystonia Scale for Infants and Young Children. Mov Disord. https://doi.org/10.1002/mds.30219.  •  Catalano Chiuvé S, Benis D, Rime C, Forjaz MJ, Krack P, Rodriguez-Blazquez C, Fleury V. The Unseen Burden: Uncovering Shame and Its Determinants in Parkinson's Disease. Mov Disord Clin Pract. 2025 May 19. doi: 10.1002/mdc3.70128. Epub ahead of print. PMID: 40384367.   •  Manual de práctica clínica en la enfermedad de Parkinson: recomendaciones diagnóstico-terapéuticas de la SEN 2024. https://www.sen.es/pdf/2025/GuiaParkinson2024.pdf.   

Una revisión concluye que el fármaco upadacitinib es efectivo en colitis ulcerosa refractaria a otras terapias

Un equipo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha participado en la publicación de una científica sobre el uso de un fármaco, upadacitinib, para pacientes con colitis ulcerosa refractarios a otros tratamientos. Los resultados de este metanálisis, liderado desde el Hospital Clínico de Madrid con la colaboración del Centro Nacional de Epidemiología del ISCIII, se han publicado en la revista Journal of Clinical Medicine.  Para llevar a cabo esta revisión, los investigadores han analizado 24 estudios ya publicados con datos de casi 1.400 pacientes con colitis ulcerosa tratados con upadacitinib, un medicamento biológico inhibidor de la quinasa JAK. La mayoría de estos pacientes no habían logrado buenos resultados con otros fármacos biológicos similares destinados al tratamiento de esta enfermedad inflamatoria intestinal.   Para analizar la eficacia del fármaco, la revisión ha evaluado, como resultado primario, la remisión clínica de la colitis ulcerosa tras 8 semanas de tratamiento, y como resultados secundarios, datos de respuesta, remisión bioquímica y sin esteroides, colectomía y seguridad del fármaco.  Los resultados señalan que el tratamiento con upadacitinib logró que el 53,2% de los pacientes alcanzaran la remisión clínica de la colitis ulcerosa en la semana 8 de tratamiento, y que tanto en semanas anteriores como posteriores también se lograban porcentajes de remisión entre el 48 y el 70%. También se comprobó que los resultados de upadacitinib no se vieron afectados por el fracaso previo de otros fármacos biológicos, y que el medicamento consiguió reducir los niveles medios de calprotectina fecal y las tasas de incidencia de colectomía. Los autores concluyen que los resultados del metanálisis refuerzan el perfil favorable de riesgo-beneficio a largo plazo de upadacitinib en el tratamiento de la colitis ulcerosa, en línea con lo sugerido por los ensayos clínicos previos a su aprobación, una información que puede ser útil para seguir orientando las decisiones terapéuticas en la práctica clínica. •    Referencia del artículo: Taxonera, C.; García-Brenes, M.A.; Machín, M.; Olivares, D.; López-García, O.N.; Zapater, R.; Alba, C. Real-World Effectiveness and Safety of Upadacitinib in Patients with Ulcerative Colitis: A Systematic Review and Meta-Analysis. J. Clin. Med. 2025, 14, 2232. https://doi.org/10.3390/jcm14072232.